دراسة رائدة.. العلاج الجيني يعكس قصور القلب و"يحقق تعافٍ غير مسبوق"

أثبت علاج جيني جديد قدرته على عكس آثار قصور القلب واستعادة وظائفه في نموذج حيواني كبير. 

ويزيد هذا العلاج من قدرة القلب على ضخ الدم، ويحسّن معدلات البقاء على قيد الحياة بشكل كبير. وقد وصفت ورقة بحثية نتائج هذا العلاج بأنه "تعافٍ غير مسبوق لوظائف القلب".

ويُعد قصور القلب حاليًا حالةً لا رجعة فيها. فبدون زراعة قلب، تهدف معظم العلاجات فقط إلى تقليل عبء العمل على القلب وإبطاء تطور المرض.

وإذا حقق هذا العلاج الجيني نتائج مماثلة في التجارب السريرية المستقبلية، فقد يوفر طريقةً لإصلاح قلوب واحد من كل أربعة أشخاص يُتوقع إصابتهم بقصور القلب خلال حياتهم.

تغيير جذري

وركز البحث الذي نُشرت نتائجه في مجلة "أن بي جاي ريجينيرايتف ميديسن" على استعادة بروتين قلبي رئيسي يُسمى "مُدمِج الجسر القلبي 1" أو cBIN1. وقد وجد العلماء أن مستويات هذا البروتين أقل لدى الأشخاص المصابين بقصور القلب، وأن انخفاض هذه المستويات يرتبط بأمراض أكثر شدة. 

وبحسب موقع "سي تك ديلي"، يقول الدكتور روبن شو، مدير معهد نورا إكليس هاريسون لأبحاث وتدريب أمراض القلب والأوعية الدموية بجامعة يوتا الأميركية، والمؤلف الرئيسي المشارك في الدراسة: "إنه عندما ينخفض مستوى بروتين cBIN1، نعلم أن المرضى لن يتحسنوا". ويضيف: "لا يتطلب الأمر جهدًا كبيرًا للإجابة على سؤال: ماذا يحدث عندما نعيده؟".

ولمحاولة زيادة مستويات بروتين "مُدمِج الجسر القلبي 1" في حالات قصور القلب، لجأ العلماء إلى فيروس غير ضار يُستخدم عادةً في العلاج الجيني لتوصيل نسخة إضافية من جين هذا البروتين إلى خلايا القلب. 

وحقنوا الفيروس في مجرى دم خنازير مصابة بقصور القلب. انتقل الفيروس عبر مجرى الدم إلى القلب، حيث نقل جين بروتين cBIN1 إلى خلايا القلب.

وفي نموذج قصور القلب هذا، يؤدي قصور القلب عادةً إلى الوفاة في غضون بضعة أشهر. لكن جميع الخنازير الأربعة التي تلقت العلاج الجيني في خلايا قلبها نجت لمدة ستة أشهر، وهي نقطة النهاية للدراسة.

علاج يحسن مؤشرات وظيفة القلب

ولم يمنع العلاج تفاقم قصور القلب فحسب، بل حسّن بعض المؤشرات الرئيسية لوظيفة القلب، مما يشير إلى أن القلب المتضرر كان يُصلح نفسه.

ويؤكد شو أن هذا النوع من عكس الضرر الموجود أمر نادر للغاية. ويقول: "في تاريخ أبحاث قصور القلب، لم نشهد فعالية كهذه". 

وقد أظهرت محاولات علاج قصور القلب السابقة تحسنًا في وظائف القلب بنسبة 5-10%، فيما حسّن العلاج الجيني الوظيفة بنسبة 30%. إذ ازدادت كفاءة القلوب المُعالَجة في ضخ الدم، وهو المقياس الرئيسي لشدة قصور القلب، بمرور الوقت - ليس إلى مستويات صحية تمامًا، بل إلى ما يقارب مستويات القلوب السليمة.

كما بقيت القلوب أقل تمددًا وأقل رقة، وأقرب في مظهرها إلى القلوب السليمة. وعلى الرغم من أن الحيوانات التي خضعت للعلاج الجيني عانت طوال التجربة من مستوى الإجهاد القلبي الوعائي نفسه، الذي أدى إلى قصور قلبها، إلا أن العلاج أعاد كمية الدم التي يتم ضخها في كل نبضة قلب إلى مستوياتها الطبيعية تمامًا.

ويعمل الفريق الطبي على تكييف العلاج الجيني للاستخدام البشري، ويعتزم التقدم بطلب للحصول على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأميركية (FDA) لإجراء تجربة سريرية بشرية في خريف عام 2025.

وبينما يشعر الباحثون بالحماس تجاه النتائج حتى الآن، لا يزال العلاج بحاجة إلى اجتياز اختبارات السموم وغيرها من الضمانات.

وكما هو الحال مع العديد من العلاجات الجينية، يبقى أن نرى ما إذا كان سينجح مع الأشخاص الذين اكتسبوا مناعة طبيعية ضد الفيروس الذي يحمل العلاج.