ضمن تجربة للعلاج الجيني.. طفلة بريطانية تستعيد حاسة السمع

استعادت طفلة بريطانية سمعها بعد أن أصبحت أول شخص في العالم يشارك في تجربة رائدة للعلاج الجيني، في تطور يقول الأطباء إنه يمثل حقبة جديدة في علاج الصمم، بحسب صحيفة "الغارديان" البريطانية. 

فقد وُلدت أوبال ساندي صماء بسبب الاعتلال العصبي السمعي، وهو حالة تعطل النبضات العصبية التي تنتقل من الأذن الداخلية إلى الدماغ ويمكن أن يكون سببها تشوه جيني.

وتلقت الطفلة البالغة من العمر 18 شهرًا حقنة تحتوي على نسخة عاملة من الجين أثناء عملية جراحية رائدة استغرقت 16 دقيقة فقط. وبعد ذلك، تمكنت من السماع بشكل مثالي تقريبًا. 

وأصيب والدا الطفلة بالصدمة عندما أدركا أنها تستطيع أن تسمع لأول مرة بعد العلاج. وبحسب "الغارديان"، قالت والدة أوبال، جو ساندي: "لم أستطع أن أصدق ذلك حقًا، لقد كان... مجنونًا". 

نتائج "مذهلة"

وتنقل الصحيفة عن البروفيسور مانوهار بانس، جراح الأذن في المؤسسة وكبير الباحثين في التجربة، قوله: "إن النتائج الأولية كانت أفضل مما كنت أتمناه أو توقعته" ويمكن أن تعالج المرضى الذين يعانون من هذا النوع من الصمم. وأوضح: "لقد حصلنا على نتائج مذهلة للغاية، لذا نأمل أن يكون علاجًا محتملًا". 

يمكن أن يحدث الاعتلال العصبي السمعي بسبب خطأ في جين "OTOF"، الذي يصنع بروتينًا يسمى أوتوفيرلين ويمكّن الخلايا الموجودة في الأذن من التواصل مع العصب السمعي.

وللتغلب على هذا الخلل، يرسل العلاج الجديد الذي تقدمة شركة التكنولوجيا الحيوية "ريجينيرون" نسخة عمل من الجين إلى الأذن.

تجربة "كورد" لعلاج الصمم

وتم علاج الطفلة في مستشفى أدينبروك، الذي يعد جزءًا من مؤسسة هيئة الخدمات الصحية الوطنية في مستشفيات جامعة كامبريدج، والتي تدير تجربة "كورد".

ويتم تجنيد المزيد من الأطفال الصم من المملكة المتحدة وإسبانيا والولايات المتحدة للمشاركة في التجربة، وسيتم متابعتهم جميعًا لمدة خمس سنوات.

وبحسب "الغارديان"، تتكون تجربة "كورد" الشاملة من ثلاثة أجزاء، حيث يتلقى ثلاثة أطفال صم، جرعة منخفضة من العلاج الجيني في أذن واحدة فقط.

وستحصل مجموعة مختلفة مكونة من ثلاثة أطفال على جرعة عالية من جانب واحد. وإذا ثبت أن هذا العلاج آمن، فسيتلقى المزيد من الأطفال جرعة في كلتا الأذنين في نفس الوقت. وسيشارك 18 طفلاً من جميع أنحاء العالم في التجربة.

وقال بانس إن أوبال هي أول مريض على مستوى العالم يتلقى العلاج وهو "أصغر مريض على مستوى العالم يتم إجراؤه حتى الآن على حد علمنا".

وقال بانس إن هذه التجربة "مجرد بداية للعلاجات الجينية"، معتبرًا "إنه يمثل حقبة جديدة في علاج الصمم".