وافقت إدارة الأدوية الفيدرالية الأميركية "أف دي آي" على علاج جديد لمرض نادر في تخثر الدم، بسعر باهظ، حيث ستكلف الجرعة الواحدة 3.5 ملايين دولار أميركي، مما يجعله أغلى دواء في العالم.
لكن تحليلًا حديثًا حول فعالية الدواء من حيث التكلفة يشير إلى أن هذا سعر "عادل" نسبيًا لما يحققه العلاج على الأقل في الولايات المتحدة، بحسب موقع "لايف سينس".
علاج جيني
وعقار "هيمجينكس" هو علاج جيني للهيموفيليا "ب"، وهو مرض وراثي نادر يتسبب في انخفاض تخثر الدم. وتشمل أخطر الأعراض نوبات نزيف عفوية ومتكررة يصعب إيقافها.
ويميل الهيموفيليا "ب" إلى أن يكون أكثر شيوعًا عند الرجال منه لدى النساء. وتشير التقديرات إلى أن ما يقرب من 8000 رجل في الولايات المتحدة يعانون حاليًا من هذا المرض مدى الحياة.
وقدر الباحثون تكلفة حياة البالغ المريض المصاب بالهيموفيليا ب المعتدلة إلى الشديدة بحوالي 21 إلى 23 مليون دولار أميركي. ورغم أن تكاليف العلاج في المملكة المتحدة أرخص مما هي عليه في الولايات المتحدة أو في أي مكان آخر في أوروبا، إلا أنها مازالت تصل إلى عشرات الملايين من الدولارات لكل مريض على مدار حياته.
يعطى عن طريق الوريد
أما العقار الجديد فهو يعطى عن طريق الوريد لمرة واحدة. ويُنقل إلى الجسم عبر ناقل فيروسي، مصمم هندسيًا لإيصال الحمض النووي إلى الخلايا المستهدفة في الكبد. ثم تقوم الخلايا بتكرار هذه المعلومات الجينية، وتنشر التعليمات الخاصة ببروتين التخثر، المعروف باسم العامل التاسع.
وقد اختبرت دراستان حتى الآن فعالية وسلامة "هيمجينكس" في إحدى الدراسات التي شملت 54 مشاركًا يعانون من الهيموفيليا "ب" الشديدة أو المعتدلة، وجد الباحثون زيادة في مستويات نشاط العامل التاسع، مما يقلل من الحاجة إلى علاجات بديلة روتينية من بين تلك المتاحة حاليًا للمرضى.
بعد تلقي العلاج الجيني، انخفض معدل تطور النزيف غير المنضبط لدى المرضى بنسبة تزيد عن 50% مقارنة بمعدل خط الأساس لديهم. وتضمنت الآثار الجانبية الصداع، وأعراضا تشبه أعراض الإنفلونزا، وارتفاعا في الإنزيم في الكبد.
وقال مدير إدارة الغذاء والدواء الأميركية بيتر ماركس: "كان العلاج الجيني للهيموفيليا في الأفق منذ أكثر من عقدين. وعلى الرغم من التقدم في علاج الهيموفيليا، فإن الوقاية من نوبات النزيف وعلاجها يمكن أن يؤثر سلبًا على نوعية حياة الأفراد".
وأضاف: "توفر الموافقة اليوم خيارًا علاجيًا جديدًا لمرضى الهيموفيليا ب وتمثل تقدمًا مهمًا في تطوير علاجات مبتكرة لأولئك الذين يعانون من عبء كبير من المرض المرتبط بهذا الشكل من الهيموفيليا".
عقار يحارب سرطان الثدي
وكان صاحب الرقم القياسي السابق لأغلى عقار هو شكل آخر من أشكال العلاج الجيني بجرعة واحدة لعلاج ضمور العضلات الشوكي بتكلفة تقدر بنحو 2 مليون دولار.
وفي نوفمبر/ تشرين الثاني الحالي أيضًا، منحت بريطانيا الموافقة على عقار "بيمبروليزوماب" الذي يحارب سرطان الثدي الثلاثي السلبي المسؤول عن واحدة من أصل كل أربع وفيات يتسبب بها سرطان الثدي. وهو علاج مناعي عن طريق الوريد بالإضافة إلى العلاج الكيميائي وقبل اللجوء إلى العلاج الجراحي، ويقود إلى اختفاء أي أورام يمكن اكتشافها.
وكانت الاستشارية في أمراض الدم والأورام وأمراض الثدي سناء السخن قد أوضحت في حديث سابق إلى "العربي" من عمان أن هذا العلاج المناعي هو أول علاج إضافة إلى العلاج الكيميائي يصل لعلاج سرطان الثدي من النوع الثلاثي السلبي.
كما أشارت إلى وجود علاجات هرمونية بسيطة تساعد على علاج السرطان من النوع الهرموني وعلاجات بيولوجية تساعد مرضى سرطان الثدي من النوع المصاب بعامل النمو، لكن لا يوجد سوى العلاج الكيميائي لمساعدة مرضى سرطان الثدي من النوع الثلاثي السلبي.